Actualiteiten rond erfelijkheid en genetica

 

Erfocentrum vierwekelijkse Nieuwsservice (52)

22 november 2007

 

 

Nieuws:

 

Proefschrift: “Genetische factoren spelen een belangrijke rol bij het ontstaan van psychose en schizofrenie”

Op 21 november jl. promoveert mevrouw J.R. Zinkstok aan de Unversiteit van Amsterdam tot doctor in de geneeskunde op een onderzoek naar de wijze waarop genetische variatie de kans op psychose en schizofrenie vergroot. Schizofrenie wordt niet door één enkel gen veroorzaakt maar door een optelsom van variaties in meerdere genen, in combinatie met ongunstige omgevingsfactoren. De titel van het proefschrift isEndophenotypes and genetic risk factors for psychosis”.

Bron: Universiteit van Amsterdam, 21 nov. 2007

Immuunsysteem kan groei kanker stoppen

Het afweersysteem is in staat om de groei van kankergezwellen te stoppen zonder ze werkelijk te op te ruimen. Zo blijkt uit een studie in muizen door een internationaal team van onderzoekers. Wetenschappers hebben jarenlang gewerkt om het afweersysteem in te zetten voor de behandeling van kanker, de zogenaamde immunotherapie. De resultaten van de huidige studie laten zien dat er wellicht een alternatief is voor immunotherapie. In sommige muizen ontstond een evenwicht (equilibrium) tussen het afweersysteem en kankergezwellen; de tumoren groeiden niet verder. De tumoren werden wel groter als onderdelen van het afweersysteem niet meer werkten. Dit suggereert dat hoewel kanker niet door het afweersysteem opgeruimd kan worden, het afweersysteem er mogelijk voor wel kan zorgen dat het gezwel niet verder groeit. Vervolgonderzoek moet uitwijzen wat er moleculair niveau gebeurt tijdens dit evenwicht.

Bron: Washington University in St. Louis, 18 nov. 2007

Huidcellen tot embryonale staat teruggebracht

Onderzoekers van de University of Wisconsin-Madison zijn er ingeslaagd door ‘herprogrammering’ uit huidcellen, cellen te maken die in laboratoriumomstandigheden niet te onderscheiden zijn van embryonale stamcellen. De onderzoeksgroep introduceerde 4 genen in humane fibroblasten. Verder onderzoek is noodzakelijk om vast te stellen of de eigenschappen van de nieuwe cellen inderdaad gelijk zijn aan die van embryonale stamcellen. Met de nieuwe techniek zijn 8 nieuwe stamcellijnen gemaakt. Het onderzoek wordt beschreven in de online-versie van Science van 22 nov. 2007. Het artikel verschijnt in de papieren versie van Science van 21 december a.s. Onderzoekers van de Universiteit van Kyoto (Japan) onder leiding van Professor Shinya Yamanaka melden soortgelijke resultaten, maar dan met andere genen. Professor Ian Wilmut (Edinburgh University) stelt in een interview in The Daily Telegraph te stoppen met de Dolly-techniek en over te stappen naar de techniek van Yamanaka.

Bron: University of Wisconsin, 20 nov. 2007
Bron: Medical News Today, 17 nov. 2007

Embryonale stamcellijn geeft duidelijkheid over vroege processen bij fragiele X syndroom

Onderzoekers van de Hebrew University Department of Genetics hebben in samenwerking met de IVF-afdeling van het Tel-Aviv Sourasky Medical Center een embryonale stamcellijn ontwikkeld met Fragiele X syndroom. De stamcellijn, die HEFX genoemd is, is afkomstig van embryo’s waarbij met pre-implantatie genetische diagnostiek (PGD) is aangetoond dat ze de mutatie voor fragiele X syndroom hebben. HEFX stamcellijn biedt inzicht in de processen die bij fragiele X syndroom net na de bevruchting optreden. Fragiele X syndroom wordt veroorzaakt door het ontbreken van het fragiele X mental retardation protein (FMRP). De meeste mensen met fragiele X syndroom hebben een verandering in het fragil X mental retardation 1 (FMR1) gen. Bij fragiele X syndroom verloopt de motorische ontwikkeling langzamer en er ontstaat meestal een verstandelijke achterstand.

FMRP kwam tot expressie in ongedifferentieerde HEFX cellen, maar minder in gedifferentieerde cellen. Dat FMRP pas geďnactiveerd wordt in gedifferentieerde cellen, laat zien dat het mogelijk zou moeten zijn om bepaalde gebeurtenissen die tot dit syndroom leiden te voorkomen. Het artikel “Developmental Study of Fragile X Syndrome Using Human Embryonic Stem Cells Derived from Preimplantation Genetically Diagnosed Embryos” / Rachel Eiges …[et al.] is verschenen in Cell Stem Cell, Vol 1, 568-577, 15 November 2007.

Bron: Medical News Today, 15 nov. 2007

Cellen uit baarmoederslijmvlies mogelijk te gebruiken voor weefselherstel

Onderzoekers van de University of Alberta, de University of Western Ontario and Medistem Laboratories in Canada hebben mogelijk een nieuw type stamcel geďsoleerd.

Vijf milliliter menstruatiebloed van een gezonde vrouw bevat voldoende cellen om na 2 weken groei kloppende hartcellen te maken. De cellen zijn endometrial regenerative cells genoemd en kunnen zich ontwikkelen in 9 verschillende typen cellen, waaronder hart-, lever- en longcellen. Mogelijk is dit een methode om weefsels te maken die geen afweerreactie opwekken, omdat ze persoonseigen zijn. Het artikel met de titel: “Endometrial regenerative cells: A novel stem cell populationXiaolong Meng …[et al.] is op 15 november gepubliceerd in het Open Access tijdschrift “Journal of Translational Medicine

Bron: Medical News Today, 15 nov. 2007

 

United Nations University Institute of Advanced Studies publiceert rapport over humaan reproductief kloneren

In het rapport worden de standpunten van de verschillende leden van de Verenigde Naties geanalyseerd en geďnterpreteerd en een overzicht gegeven van de (on)mogelijkheden van deze techniek. Het rapport heeft tot doel de kennis rond dit onderwerp verder te verspreiden en de discussie over de verschillende aspecten van kloneren internationaal te bevorderen. De VN staat momenteel op het standpunt dat humaan reproductief kloneren verboden moet blijven. “Is Human Reproductive Cloning Inevitable: Future Options for UN Governance” is te downloaden (1.8 MB PDF)

Bron: United Nations University Institute of Advanced Studies, 13 nov. 2007

Geďmiteerd Smac molecuul kan kankercellen laten sterven

Onderzoekers van het Howard Hughes Medical Institute (VS) hebben aangetoond dat een imitatie van het Smac (second mitochondria-derived activator of apoptosis) molecuul in staat is om kankercellen te doden. Smac is een onderdeel van de apoptose, oftewel geprogrammeerde celdood. Bij de apoptose komt Smac vrij uit de mitochondria. Daarna komen processen op gang die beschadigde of abnormale cellen doden. Normaal kunnen kankercellen ontkomen aan Smac, omdat ze de machinerie voor apoptose kunnen uitzetten onder andere door de stof TNFα te produceren. Uit de resultaten blijkt dat de stof TNFα een paradoxale rol speelt bij de functie van het imitatie Smac. Het bleek dat soms het imitatie Smac alleen voldoende is om kankercellen te laten doodgaan en soms zowel het imitatie Smac en de stof TNFα hiervoor nodig zijn. Dit fenomeen kan gebruikt worden bij de ontwikkeling van een therapie tegen kanker.

Bron: Howard Hughes Medical Institute, 13 nov. 2007

 

Inzicht op moleculair niveau in oorzaak familiaire hypertrofische cardiomyopathie

Een Amerikaanse studie concludeert dat puntmutatie R403Q, één van de oorzaken van familiaire hypertrofische cardiomyopathie, verband houdt met het niet goed kunnen samentrekken van hartspiercellen. Bij het samentrekken van spieren zijn de eiwitten myosine en actine betrokken. Als spieren samentrekken, hecht myosine zich aan actine onder een vaste hoek. Door de puntmutatie R403Q is het myosine eiwit veranderd. Bij het samentrekken van spieren, kan het veranderde myosine zich onder meerdere hoeken hechten aan actine. Volgens de onderzoekers kan hierdoor het hart minder goed functioneren wat zou kunnen leiden tot verdikking van het hartspierweefsel. Dit is een belangrijk kenmerk van familiaire hypertrofische cardiomyopathie.

Bron: Burnham Institute for Medical Research, 8 nov. 2007

 

Europese Commissie start consultatieronde over beleid zeldzame ziekten

Op 23 oktober jl. heeft de Europese Commissie de nieuwe Health Strategy aangenomen.

Goede informatie, diagnostiek en behandeling van patiënten met zeldzame ziekten zijn daarin als priority issues aangegeven. Doel van de deze maand gestarte consultatie-ronde is het bijeenbrengen van expertise uit alle Europese lidstaten. In November 2008 zullen in een “Communication on a European Action in the Field of Rare Diseases” de beleidsvoorstellen vastgelegd worden. De voorstellen zullen gegroepeerd worden rond 3 thema’s:

- Versterking van de onderling samenhang tussen de verschillende EU programma’s met een relatie tot het onderwerp

- Stimuleren van de EU-lidstaten om mensen met zeldzame ziekten gelijke toegang te geven (en beschikbaarheid te garanderen) tot preventie, diagnose, behandeling en revalidatie.

- Ervoor zorg dragen dat algemene richtlijnen ontwikkeld en gedeeld worden in de hele EU.

Tot 14 februari 2008 kan er gereageerd worden op de Public ConsultationRare Diseases: Europe’s Challenges “ (PDF, 85 KB)

Bron: European Commission, nov. 2007

Beenmerg- en navelstrengtransplantaat mogelijk behandeling tegen huidziekte

Artsen van het University of Minnesota Children’s Hospital (VS) hebben bij een jongen met recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB) een transplantatie uitgevoerd met beenmerg en navelstrengbloed van zijn broertje (of zusje). Epidermolysis bullosa (http://www.erfelijkheid.nl/zena/epide.php) is een groep van erfelijke huidaandoeningen. RDEB is een ernstige vorm. De oorzaak van RDEB is het ontbreken van het eiwit collageen type VII, waardoor de huid niet goed aan het lichaam kan blijven zitten. Muizen met RDEB konden worden behandeld met een beenmergtransplantatie, omdat hierin ongedifferentieerde cellen zaten die collageen type VII konden maken. De onderzoekers hopen dat dezelfde resultaten behaald worden bij de jongen. Begin 2008 moet duidelijk zijn of de behandeling geslaagd is.

Bron: University of Minnesota, 1 nov. 2007
 

Gen voor Brugada syndroom geďdentificeerd

Onderzoekers van de University of Pittsburgh School of Medicine ontdekten de mutatie in gen GPD1-L op chromosoom 3p24. Men hoopt met de ontdekking van deze genmutatie ook meer inzicht te krijgen in de oorzaken van andere vaker voorkomende vormen van plotselinge hartdood als gevolg van hartritmestoornissen. Het gen is ontdekt bij genonderzoek in een familie waarin Brugada syndroom voorkomt; het gevonden gen zorgt ervoor dat het hart op een gecoördineerde manier en in een stabiel ritme samentrekt. Tot nu toe waren alleen genen die invloed hebben op de ion-kanalen in hartcellen gerelateerd aan het ontstaan van Brugada syndroom. Het artikel over dit onderzoek is verschenen in “Circulation” van 13 nov. jl.

Titel: Molecular and Functional Characterization of Novel Glycerol-3-Phosphate Dehydrogenase 1–Like Gene (GPD1-L) Mutations in Sudden Infant Death Syndrome

Circulation. 2007;116:2253-2259

Bron: University of Pittsburgh School of Medicine, 31 okt. 2007

Publicaties:

 

Tussen Hype en Hoop

Eind 2006 hield het VIB (Vlaams Instituut voor Biotechnologie ) een discussiereeks onder de titel ‘Tussen Hype en Hoop’ in deze reeks werden vier actuele thema’s vanuit een wetenschappelijk standpunt benaderd. Ook de bijdragen in het gelijknamige boek, gebaseerd op de discussiereeks, zijn geordend volgens de thema’s: Gezondheidsmanagement van de toekomst; Het vervangbare lichaam, reserve onderdelen op bestelling; Lang leven en jeugdig sterven?; Alles zit tussen de oren, of de stand van de neurowetenschappen. Doel is een debat op gang te brengen over de biomedische ontwikkelingen en hun impact op de toekomstige gezondheidszorg. Aan het boek is bijgedragen door Charles Buys, Christine Mummery, Koos Jaspers en Christine Van Broeckhoven. Het voorwoord is van de hand van René Custers, de inleiding en de epiloog zijn geschreven door Jean-Jacques Cassiman. Het boek ‘Tussen hype en hoop: biomedische ontwikkelingen en hun impact op onze gezondheidszorg’ is een uitgave van LannooCampus en verkrijgbaar in de boekhandel.

ISBN: 978-90-209-6852-1. Kosten: € 18.95

 

Patient Rights in the EU

Onder bovenstaande titel is het Centrum voor Biomedische Ethiek en Recht van de Katholieke Universiteit Leuven in 2006 gestart met de reeks “European Ethical-Legal Papers”. Doel is onder andere bij te dragen aan de discussie en de uitwisseling van informatie en ideeën tussen onderzoekers in Europa en daarbuiten. Een overzicht van reeds verschenen delen is te vinden op de website van de KU Leuven.

 

Britse patiënten beoordelen gezondheidsinformatie over erfelijkheid

Het Britse NHS National Genetics Education and Development Centre tekende de ervaringen en voorkeuren op van patiënten die informatie over erfelijkheid en hun erfelijke ziekte van een zorgprofessional ontvingen. Het rapport geeft een overzicht van waarover, wanneer en van wie patiënten graag genetische informatie ontvangen. In het rapport valt te lezen dat Britse patiënten vinden dat zorgprofessionals meer kennis van erfelijkheid en erfelijke ziekten zouden moeten hebben. Patiënten geven de voorkeur aan een breed scala van informatiebronnen. Bovendien zien zij graag dat de informatie aan hun specifieke behoeften is aangepast en wordt gepresenteerd op een objectieve manier. Een aantal respondenten gaven aan dat zij graag een meer geďntegreerde benadering van hun zorg zouden willen zien. In de praktijk zien patiënten met erfelijke aandoeningen veel verschillende specialisten omdat zij klachten van uiteenlopende aard kunnen ervaren. Dit kan leiden tot een gevoel dat hun zorg gefragmenteerd is omdat zij zich niet tot een centrale zorgverlener kunnen wenden, die kennis heeft van alle facetten van hun aandoening. Andere opmerkingen betroffen onder meer de noodzaak om genetische vaktermen te simplificeren. “Risico”en “mutatie” werden genoemd als voorbeelden van termen die patiënten onnodig ongerust kunnen maken. Britse patiënten vonden verder dat zij over te weinig informatie konden beschikken aangaande de gevolgen van hun aandoening voor de familie en dat er te weinig informatie op internet te vinden was, waaronder over patiëntenverenigingen. Tenslotte werd het feit genoemd dat patiënten vaak ervaren dat zij zelf beter op de hoogte zijn van hun zeldzame aandoening dan hun zorgverlener. Aan het rapport namen patiënten en verzorgers deel die met de volgende aandoeningen te maken hadden: Gorlin syndroom, Marfan syndroom, Ziekte van Gaucher, Retinitis pigmentosa.

Het rapport “The experiences and preferences of people receiving genetic information

from healthcare professionals“ is te downloaden (PDF, 918 KB) van de site van het National Genetics Education and Development Centre.

 

 

 

Redactie: documentatie Erfocentrum

(p.bloem@erfocentrum.nl)

 

Kosten: € 50,00 per jaar

 

 

Aanmelden voor de Erfocentrum Nieuwsservice kan door een e-mail te sturen naar t.dingelhoff@erfocentrum.nl onder vermelding van naam, e-mailadres, organisatie, functie en postadres.

 

De volgende nieuwsservice verschijnt in week 51.

 

© Stichting ERFO-centrum

 

Het Erfocentrum is bedoeld voor iedereen die vragen heeft of informatie zoekt over erfelijkheid, gezondheid en samenleving.

 

Het Erfocentrum is een initiatief van de Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties (VSOP)