Actualiteiten rond erfelijkheid en genetica

 

Erfocentrum vierwekelijkse Nieuwsservice (49)

18 juli 2007

 

Nieuws:

 

Embryonale stamcellen kunnen zelf eeuwige groeibron genereren

Humane embryonale stamcellen zijn zelfs buiten hun eigen microklimaat in staat om human-ES-derived fibroblast-like niche cellen te maken. Deze human-ES-derived fibroblast-like niche cellen leveren ondersteunende eiwitten af aan de humane stamcellen. Zo kunnen  deze blijven uitgroeien tot allerlei weefsels. Dit blijkt uit onderzoek door de McMaster University (Ontario, Canada). Eerder was al bekend dat embryonale stamcellen direct beïnvloed worden door cellen in de locale omgeving, de zogenaamde niche. Volgens de onderzoekers zou één van de eiwitten, het zogenaamde insulin-like growth factor 2, een sleutelrol spelen bij de ondersteuning van de human-ES-derived fibroblast-like niche cellen. Door de resultaten kan het gedrag van embryonale stamcellen in de toekomst mogelijk makkelijker beïnvloed worden. Over het onderzoek is gepubliceerd in het tijdschrift Nature van de maand juli.

Bron: EurekAlert, 11 jul. 2007

 

Genvariant verhoogt risico roker op COPD

Uit onderzoek van de Wake Forest University of Medine (North Carolina, VS) blijkt dat sommige rokers een genvariant voor interleukin-13 (IL-13) hebben die hen gevoeliger maakt voor het ontwikkelen van COPD. Men onderzocht de varianten –1112C en –1112T. Twee kopieën van dezelfde genvariant verergeren de negatieve effecten van roken op de longfunctie. Voor het onderzoek werden ruim 1000 mannen genetisch onderzocht en werd hen een blaastest afgenomen. De mannen waren minimaal 40 jaar oud en rookten minimaal een hoeveelheid sigaretten die gelijk staat aan 1 pakje per dag, 1 jaar lang. 

De WHO verwacht dat wereldwijd in 2020 de aandoening COPD de op twee na belangrijkste doodsoorzaak zal zijn. Ongeveer 25% van de rokers krijgt COPD.

Het artikel zal verschijnen in de American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.

Bron: EurekAlert, 11 jul. 2007

 

Nieuw inzicht in oorzaak chromosoomafwijkingen

Bij de vorming van de vrouwelijke geslachtscellen zorgt een controlecentrum voor de juiste verdeling van chromosomen. Uit onderzoek van het Zweedse Karolinska Institutet blijkt dat afwijkende chromosomen zich dan kunnen oriënteren als normale chromosomen. Hierdoor kan het controlecentrum de afwijkende chromosomen niet detecteren. Volgens de onderzoekers kan het nieuwe mechanisme verklaren waarom chromosoomafwijkingen zo gewoon zijn in vrouwelijke geslachtscellen.

Bron: EurekAlert, 8 jul. 2007

 

Twee keer behandeling soms effectief bij immunoglobulin-light chain amyloidosis

Bij vijf van zeventien personen met immunoglobulin-light chain amyloidosis (AL amyloidosis) bij wie eerder behandeling met hoge dosis chemotherapie en transplantatie van bloedstamcellen geen resultaat had, verdween de amyloidosis toen ze opnieuw de behandeling kregen. Hierover publiceren onderzoekers van de Boston University Medical Center (VS) in het tijdschrift Bone Marrow Transplantation.

AL amyloidosis kan ontstaan als klonale plasmacellen (bepaalde bloedcellen die betrokken zijn bij de afweer) in het beenmerg eiwitten produceren die niet goed gevouwen worden en zich ophopen in weefsels. Dit kan onder andere leiden tot orgaanschade. Ieder jaar worden er tussen de 1.200 en 3.200 nieuwe gevallen geïdentificeerd. Maar waarschijnlijk liggen de aantallen hoger vanwege onderdiagnose. De resultaten dragen bij aan een betere behandeling van deze ziekte.

Bron: Boston University, 3 jul. 2007

GB: Public Health Genetics Unit zet haar werkzaamheden voort in de PHG Foundation

De PHG Foundation is voortgekomen uit de in 1997 opgerichte Public Health Genetics Unit (PHGU). De PHGU werd in de beginjaren gefinancieerd door de Cambridge Health Community en daarna in het kader van het “genetics knowledge park programme “ van de overheid. Beide financieringsstromen vielen onder de National Health Service.

Men heeft nu besloten de werkzaamheden als onafhankelijke liefdadigheidsorganisatie voort te zetten. De doelstellingen:

-onderzoek, politieke analyse, onderwijs en dienstverlening in relatie tot de toepassing van ontwikkelingen in de biomedische wetenschappen.

- het aanbieden van evidence based analyse en gevalideerde informatiebronnen voor geinteresseerden in (volks)gezondheid en gezondheidspolitiek.

- aanbieden van expertise in public health genomics, bevorderen van netwerkvorming en samenwerking op dit gebied

- beschikbaar stellen van beurzen en faciliteiten ten behoeve van de doelstelling.
Bron: PHG Foundation, jul. 2007

Gelijke kans voor doorgeven MS voor mannen en vrouwen

Mannen en vrouwen met multiple sclerose (MS) hebben dezelfde kans om de ziekte door te geven aan hun kinderen. Zo blijkt uit onderzoek door de University of Oxford. De onderzoekers bestudeerden 3.088 Canadese families van wie één ouder MS had. Van de 8.401 kinderen uit die families hadden er 798 MS. Uit de studie bleek dat vaders 9,41% en moeders 9,76% kans hadden om MS door te geven; evenveel zonen als dochters erfden de aanleg voor MS. Het huidige onderzoek weerspreekt het resultaat van een eerdere studie; uit die studie bleek dat aangedane vaders twee keer zoveel kans hadden om MS door te geven als aangedane moeders.

Bron: EurekAlert, 27 jun. 2007

 

Klinische trial: gentherapie effectief bij LPL-deficiëntie
Dat gentherapie werkt bij de stofwisselingsziekte lipoproteïnelipase (LPL)-deficiëntie, was al bekend uit dierproeven. De klinische trial van het AMC is het eerste geslaagde experiment met gentherapie in Nederland en wereldwijd één van de eerste onderzoeken in de kliniek met deze nieuwe behandelvorm. Voor de behandeling van LPL-deficiëntie is een vector ontwikkeld die het LPL-gen in spiercellen kan inbrengen, zodat deze cellen het LPL-enzym gaan aanmaken.  Deze vector is afgeleid van een voor mensen onschuldig adeno-associated virus (AAV). Dit is geschikt gemaakt voor gentherapie door virale genen te verwijderen en te vervangen door het LPL-gen.  De nieuwe behandeling heeft geen nadelige gevolgen voor de patiënt en leidde tot een duidelijke daling van het vetgehalte in het bloed.

Mensen die lijden aan lipoproteïnelipase (LPL)-deficiëntie missen door een aangeboren genetische fout het gen dat codeert voor het LPL-enzym. Dit enzym is verantwoordelijk voor de afbraak van vetten in het bloed. Het onderzoek richtte zich met name op veiligheid en werkzaamheid van de therapie. Inmiddels is een internationale vervolgstudie gestart.  LPL-deficiëntie is een zeldzame ziekte; in de westerse wereld treft de ziekte ongeveer 1 op de 500.000 mensen. De resultaten van de klinische trial zijn gepresenteerd op een congres van de American Society for Gene Therapy in Seattle.

Bron: Persbericht AMC, 15 jun. 2007

Erfelijke mutatie voor chronische lymfocytische leukemie ontdekt

Een mutatie in het DAPK1 gen vergroot de kans op chronische lymfocytische leukemie (CLL). Hierover publiceren onderzoekers van de Ohio State University Comprehensive Cancer Center (VS). CLL is een van de meest voorkomende vormen van leukemie. Ongeveer 10% van de CLL heeft een erfelijke component. De mutatie werd gevonden in een familie met CLL.

Het DAPK1 gen zorgt er normaal voor dat cellen dood gaan voordat ze kankercellen kunnen worden. De studie laat zien dat de mutatie de beschermende werking van het gen verkleint. Als er daarna nóg een verandering optreedt, als gevolg van DNA methylatie – een chemische reactie waarbij het gen helemaal uitgezet wordt –  kan leukemie ontstaan. Normaal kunnen gezonde cellen met DNA methylatie genen uitzetten die ze niet nodig hebben. Maar abnormale DNA methylatie kan genen uitzetten die celgroei controleren. Dit kan tot kanker kan leiden.

Bron: EurekAlert, 31 mei 2007

 

Varianten van fibroblast growth factor receptor 2 gen verhogen kans op borstkanker

Varianten van het fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) gen leiden bij vrouwen van Europese afkomst met één kopie van zo’n genvariant tot ongeveer 30% meer kans op borstkanker.  Er is ongeveer 60% meer kans op borstkanker bij vrouwen met twee kopieën. Zo blijkt uit een Amerikaans onderzoek en een grotere internationale studie. 

De ontdekking lijkt het belangrijkste borstkanker-geassocieerde gen te zijn sinds de ontdekking van bepaalde mutaties in het BRCA 1 en BRCA2 gen in de jaren negentig. Het FGFR2 gen komt naar schatting bij meer dan 60% van de Amerikaanse vrouwen voor. Deze genvarianten lijken dus vaker voor te komen dan de mutaties in het BRCA 1 en BRCA2 gen.

Verder onderzoek is nodig om te bepalen hoe de genvarianten tot borstkanker kunnen leiden.

Bron: Harvard School of Public Health, 27 mei 2007

Publicaties:


RVZ-advies concludeert “vertrouwen in de arts moet verdiend worden”

Op 29 mei jl. heeft de Raad voor de Volksgezondheid en Zorg (RVZ) haar advies “Vertrouwen in de arts” aan minister Klink van VWS overhandigd.

In het nieuwe zorgstelsel zijn zakelijke belangen van zorginstellingen, verzekeraars en zorgverleners een prominentere plaats gaan innemen. De RVZ heeft op verzoek van de minister van VWS onderzocht of artsen met deze belangen rekening kunnen houden, zonder dat het belang van de individuele patiëntenzorg en het vertrouwen van de bevolking daaronder te lijden hebben. Uit het dit onderzoek blijkt dat het vertrouwen in de arts niet (meer) vanzelfsprekend is.

Om dit vertrouwen in de medische beroepsgroep te vergroten, doet de RVZ een aantal aanbevelingen:

- De patiënt moet ervan op aan kunnen dat de dokter iets voorschrijft omdat het goed voor hem is en niet omdat hij er extra aan verdient; een integriteitscode moet daarvoor instaan.

- De artsen moeten de organisatie van de behartiging van hun belangen, scheiden van het toezicht op de professionele kwaliteit van artsen; het vrijblijvende karakter van het interne kwaliteitsbeleid moet verdwijnen. Over ieders taken en verantwoordelijkheden moeten schriftelijke afspraken worden gemaakt, die voor patiënten zijn in te zien en te controleren. Er schort vooral aan samenwerking met andere professionals. 

De RVZ stelt ook dat overheid, verzekeraars, instellingen en patiëntenorganisaties samen met de artsen de vakinhoudelijke autonomie van de arts in de gaten moeten houden.

Bijvoorbeeld door mee te werken aan het opstellen van richtlijnen en standaarden en door ervoor te zorgen dat alles wat conform richtlijnen en standaarden wordt gedaan, ook door de verzekeraar wordt vergoed. In het bijzonder geldt dit voor dure genees- en hulpmiddelen. De RVZ is voorstander van strikte afspraken over hun toepassing, maar ook – in tegenstelling tot de bestaande regeling - van een kostendekkende vergoeding. Daardoor kan worden voorkomen dat het geneesmiddelen beleid per ziekenhuis verschilt.

Adviestekst “Vertrouwen in de arts” (PDF, 996 Kb). Ook de Achtergrondstudies (PDF, 1.53Mb) zijn beschikbaar.

 

Trendanalyse Biotechnologie: kansen keuzes

In vervolg op de in 2004 gepubliceerde Trendanalyse “Trends in de biotechnologie en hun mogelijke betekenis voor de maatschappij” signaleren de Commissie Genetische Modificatie (COGEM), de Commissie Biotechnologie bij Dieren en de Gezondheidsraad in dit op 7 juni gepresenteerd rapport een aantal trends die op dit moment de aandacht van politiek en beleid verdienen.

Samenvattend stellen de rapporteurs o.a. dat het potentieel van de Nederlandse biotechnologiesector onvoldoende wordt benut,  moderne biotechnologische technieken de mogelijkheden voor de ontwikkeling en productie van vaccins vergroten, producten van genetisch gemodificeerde dieren in de apotheek op korte termijn beschikbaar komen, en dat de mogelijkheden voor genetische diagnostiek sterk toenemen, terwijl de behandelingsmogelijkheden juist achterblijven,. Ook verwacht men dat etniciteit een factor bij wetenschappelijk onderzoek, genetische diagnostiek en genetisch bevolkingsonderzoek zal worden. 

De Trendanalyse 2007 is geschreven op verzoek van de bewindslieden van VROM, LNV en VWS.

Het rapport en de achtergrondstudies zijn te downloaden (Trendanalyse 2007 ( 4Mb) ,  Achtergrondstudies (15 Mb), maar kunnen ook besteld worden bij de COGEM.

 

‘Kwaliteitsagenda zorg’ naar de Tweede Kamer

Op voorstel van minister Klink en staatssecretaris Bussemaker heeft het kabinet ingestemd met “Koers op Kwaliteit”. In een brief aan de Tweede Kamer worden de prioriteiten in het beleid op dit gebied voor de komende vier jaar uitgewerkt in drie pijlers:

1. zichtbaar en meetbaar maken van de kwaliteit van zorg,

2. vergroten van invloed van patiënten en cliënten,

3. veiliger maken van de zorg.

Verder wil het kabinet de komende vier jaar meer ruimte geven aan innovatie en het verminderen van administratieve procedures. Deze aanpak is de opmaat tot een veilige zorg op kwalitatief hoog niveau, klantgericht, met voldoende keuzemogelijkheden en met duidelijke rechten en plichten voor iedereen.

Brief aan de Tweede Kamer van 7 juli 2007 (PDF, 107 KB),

Bijlage 1: Programma Veilige Zorg  (PDF, 103 KB)

Bijlage 2: Zichtbare Kwaliteit, de voortgang (PDF, 72 KB)

 

RGO: “Translationeel onderzoek in Nederland: van kennis naar kliniek”

De Raad voor Gezondheidsonderzoek (RGO) heeft geconstateerd dat Nederland internationaal een goede positie heeft op het gebied van translationeel onderzoek.

Translationeel onderzoek is onderzoek dat een brug slaat tussen fundamenteel onderzoek van bijvoorbeeld moleculen en cellen en de klinische toepassing ervan. Om die succesfactoren in de toekomst veilig te stellen en belemmerende factoren weg te nemen,  bepleit RGO een actief stimuleringsbeleid en doet 10 aanbevelingen.

De belangrijkste aanbevelingen betreffen investeringen in de mensen die het onderzoek moeten doen; de Raad pleit ervoor om talent te koesteren. Er zouden nog meer excellente geneeskundestudenten naast hun artsopleiding een gedegen onderzoekersopleiding moeten kunnen volgen.

Andere aanbevelingen betreffen de structurele financiering van de infrastructuur voor dit onderzoek, een actief beleid van de universitair medische centra op het gebied van kennisoverdracht naar samenleving en bedrijfsleven, en het vermijden en wegnemen van belemmeringen in wet- en regelgeving. Op 5 juli jl. is het advies aangeboden aan minister Plasterk van OC&W.

Translationeel onderzoek in Nederland – Van kennis naar kliniek (Publicatienummer 55) is op te vragen bij het secretariaat van de Gezondheidsraad en RGO en te downloaden (PDF, 760Kb)

 Meer informatie is te vinden via: http://www.drempelsweg.nl/toetsing/

 

 

 

Redactie: documentatie Erfocentrum

(p.bloem@erfocentrum.nl)

 

Kosten: € 50,00 per jaar

 

 

Aanmelden voor de Erfocentrum Nieuwsservice kan door een e-mail te sturen naar t.dingelhoff@erfocentrum.nl onder vermelding van naam, e-mailadres, organisatie, functie en postadres.

 

De volgende nieuwsservice verschijnt op 19 september 2007

 

© Stichting ERFO-centrum

 

Het Erfocentrum is bedoeld voor iedereen die vragen heeft of informatie zoekt over erfelijkheid, gezondheid en samenleving.

 

Het Erfocentrum is een initiatief van de  Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties (VSOP)