Actualiteiten rond erfelijkheid en genetica

 

Erfocentrum vierwekelijkse Nieuwsservice (40)

7 september 2006

 

 

Nieuws:

 

Nieuwe bindweefselaandoening ontdekt: het Loeys-Dietz syndroom

Belgische en Amerikaanse onderzoekers hebben een nieuwe aandoening ontdekt, die overeenkomsten vertoont met het Marfan syndroom. Zij berichten over dit syndroom bij 52 families in een artikel in de editie van het tijdschrift de New England Journal of Medicine van 24 augustus jl. Hoewel er bij Marfan syndroom meestal zwakke plekken (aneurysma’s) in het bindweefsel van de aortawortel kunnen ontstaan, kunnen deze bij Loeys-Dietz syndroom in alle vertakkingen van de aorta en in bloedvaten van het hersen-, borst- en buikgebied optreden. Als de aneurysma’s scheuren, kan iemand hieraan overlijden. Bij beide aandoeningen leidt een overmaat van de stof transforming growth factor beta (TGF beta) tot deze symptomen. Meer onderzoek is nodig om te bepalen of het middel losartan, dat bij eerdere dierproeven de TGF beta activiteit verminderde, ook bij deze syndromen werkt.

Bron: HealthDay, 23 aug. 2006

 

Pilot-fase Britse Biobank afgerond

De pilot onder 38.000 personen die drie maanden lang in de regio Manchester (GB) werd uitgevoerd is naar wens verlopen. Financiers en toezichthoudende organen hebben toestemming gegeven voor landelijke invoering. Vanuit 35 centra in heel Groot Brittannië zullen mannen en vrouwen van tussen de 40 en 69 jaar per brief benaderd worden om medische data en lichaamsmateriaal af te staan. Het streven is in vier jaar de gegevens van een half miljoen Britten te verzamelen, dat is ongeveer 1 procent van de bevolking.

Bron: Science Daily, 23 aug. 2006

 

Mogelijke behandeling voor Morquio A syndroom

Shunji Tomatsu van de Saint Louis University heeft op het Mucopolysaccharidosis Symposium in Venetië een hoopvolle therapie voor Morquio A syndroom besproken die werkt bij muizen. Als een pasgeboren muis het synthetische enzym krijgt dat bij Morquio A syndroom afwezig is, wordt de conditie van deze muis normaal. Als een volwassen muis met dit enzym behandeld wordt, wordt de conditie gedeeltelijk beter. Mensen met Morquio A syndroom missen een bepaald enzym waardoor mucopolysacchariden of glycoaminoglycanen (bepaalde suikers) ophopen in het lichaam. Bij Morquio A syndroom ontstaan op jonge leeftijd botproblemen en op latere leeftijd hartklep- en longaandoeningen. Iemand met deze aandoening wordt ongeveer 40 jaar oud. Een Zwitsers farmaceutisch bedrijf gaat meehelpen bij de ontwikkeling van een medicijn tegen dit syndroom. De verwachting is dat aan het einde van 2007 een klinische trial gestart kan worden.

Bron: Saint Louis University, 18 aug. 2006

Nieuw deletie-syndroom ontdekt

Onderzoekers van de afdeling Antropogenetica van het UMC St Radboud in Nijmegen hebben een nieuw syndroom ontdekt dat veroorzaakt wordt door afwezigheid van een specifiek stukje DNA van chromosoom 17. Bij dit zogenaamde deletie-syndroom is sprake van een verstandelijke beperking, spierzwakte en specifieke gezichtskenmerken. Dit syndroom is aangetoond bij drie personen en komt naar schatting voor bij 500 tot 1000 Nederlanders. Samen met collega’s toonden de Nijmeegse wetenschappers bij meerdere personen met een verstandelijke beperking aan dat dit stukje chromosoom ontbrak. Bij de ouders van deze personen zit dit stukje precies andersom in chromosoom 17. Deze omkering is bij ongeveer 20% van de westerse mensen aanwezig; de mensen met deze omkering hebben een verhoogde kans op een kind met dit deletie-syndroom. De resultaten tonen aan dat chromosoomafwijkingen niet altijd toevalstreffers zijn . In de komende tijd zal geprobeerd worden meer patiënten te identificeren.

Bron: Persbericht UMC St. Radboud, 14 aug. 2006

UMC Groningen ontdekt bepalend gen voor menselijke slimheid

Na zes jaar onderzoek hebben celbiologen van het Hubrecht Laboratorium (Utrecht) en van het Universitair Medisch Centrum Groningen bij onderzoek met embryo’s van zebravissen vastgesteld dat het get ASB-11 verantwoordelijk is voor het feit dat zenuwcellen door kunnen blijven delen. Uit vorig jaar gepubliceerd onderzoek bleek het gen ASB-11 één van de slechts 50 genen te zijn die het verschil bepalen tussen de mens en een chimpansee. Doordat het gen bij mensen actiever is dan bij apen kan volgens hoogleraar Celbiologie Peppelenbosch gesteld worden dat de mens slimmer is dan een (mens)aap. In een volgende onderzoeksfase wil men het gen gaan inzetten om te proberen neurale stamcellen te vermeerderen.

“The novel gene asb11: a regulator of the size of the neural progenitor compartment is gepubliceerd in de Journal of Cell Biology 174: 581-592.

Bron: UMCG, 9 aug. 2006

 

Genetische risicofactor voor de ziekte van Parkinson geïdentificeerd

Een international onderzoek onder leiding van de Mayo Clinic heeft uitgewezen dat een variatie in het gen voor alfa-synucleine tot meer kans op de ziekte van Parkinson leidt. Deze variatie zorgt voor een overexpressie van alfa-synucleine. De studie werd uitgevoerd bij 2.692 mensen met de ziekte van Parkinson en 2.652 gezonde personen die overeenkwamen met de patiënten wat betreft leeftijd en geslacht. Uit eerdere kleinschalige onderzoeken was al gebleken dat mutaties in het gen voor alfa-synucleine in bepaalde families de ziekte van Parkinson kan veroorzaken. De huidige studie draagt bij aan de ontwikkeling van een behandeling die bestaat uit het verminderen van de expressie van dit gen.

Bron: Mayo Clinic, 8 aug. 2006

 

Bij reumatoïde artritis komen 3 genen tot overexpressie

Uit tweelingonderzoek is gebleken dat epigenetische factoren mogelijk verantwoordelijk zijn voor het ontstaan van reumatoïde artritis (RA). Met behulp van microarray technieken hebben onderzoekers van de University of Michigan de expressie onderzocht van meer dan 20.000 genen in 11 paren identieke tweelingen van wie er 1 RA heeft. Ook bij controle-onderzoek op weefselmonsters uit de gewrichten van patiënten met RA, bleek dat de 3 gevonden genen tot overexpressie komen bij deze aandoening. Met deze ontdekking hoopt men nieuwe behandelingen te ontwikkelen. Het onderzoek is gefinancierd door het Amerikaanse National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS).

 “Identification of genes modulated in rheumatoid arthritis using complementary DNA microarray analysis of lymphoblastoid B cell lines from disease-discordant monozygotic twins” is gepubliceerd in Arthritis Rheum. 2006:54 (7):2047-2060.

Bron: NIAMS, aug. 2006

Overeenstemming over Seventh Framework Programme for Research
Uiteindelijk hebben de EU-ministers op 24 juli jl. besloten onder voorwaarden geld beschikbaar te stellen voor stamcelonderzoek. De voorwaarden zijn dat er geen embryo's worden vernietigd in de onderzoeken die EU-geld krijgen en dat de aankoop van stamcellen niet wordt gesubsidieerd. Duitsland kon met die voorwaarden uiteindelijk toch instemmen. Litouwen, Oostenrijk, Malta, Slowakije en Polen bleven tegen. Nederland was eerder al voorstander. Het Europees Parlement stemde in juni al in met het voorstel onder voorwaarde dat het geld niet gaat naar de 9 EU-lidstaten waar dergelijk onderzoek verboden is.
Bron: Persbericht Ministerie van Handel en Industrie Finland (voorzitter EU), 25 jul. 2006

Snellere diagnose van Charcot-Marie-Tooth type 2 mogelijk

Veranderingen in het mucofusine 2 gen zijn vaak de oorzaak van de zenuwziekte Charcot-Marie-Tooth type 2 (CMT2). Zo blijkt uit onderzoek bij 323 mensen met CMT van wie er 249 CMT2 hebben en bij 170 gezonde personen uitgevoerd door het onderdeel van het Vlaamse Interuniversitair Instituut voor Biotechnologie (VIB) dat gevestigd is aan de Universiteit van Antwerpen. Bij CMT kunnen de spieren in de handen, voeten en onderbenen verzwakken vanwege achteruitgang van zenuwen die van het ruggenmerg naar de spieren lopen. De resultaten maken een snellere diagnose van CMT2 mogelijk. Er is een genetische test voor deze aandoening beschikbaar. Mucofusine 2 speelt een rol bij de mitochondrieën. De rol van dit eiwit bij CMT2 zal verder onderzocht worden. Eerder onderzoek had al aangetoond dat bij mensen met CMT2 het eiwit mucofusine 2 anders was.

Bron: Persbericht Vlaamse Interuniversitair Instituut voor Biotechnologie, 24 jul. 2006

 

Gen heeft invloed op kans diabetes type 2

Onderzoek heeft bevestigd dat een variant van het TCF7L2 gen de kans op diabetes type 2 verhoogt. Onderzoekers van het Massachusetts General Hospital toonden in een grote klinische trial voor diabetes type 2, het zogenaamde Diabetes Prevention Progam, aan dat mensen met twee kopie van dit genvariant 80% meer kans hebben op diabetes type 2. Eerder was al voorspeld dat deze genvariant zou kunnen leiden tot meer kans op dit type diabetes. De variant van TCF7L2 is volgens de onderzoekers geassocieerd met een verlaging van de productie van insuline, maar niet met een toename van de insulineresistentie dat de voornaamste oorzaak is van diabetes type 2. Daarnaast toont het huidige onderzoek aan dat mensen die at risk zijn hun kans op diabetes type 2 kunnen verlagen door hun leefstijl aan te passen.

Bron: National Institutes of Health, 21 juli 2006

 

Oorzaak frontaalkwabdementie (FKD) ontdekt

Wetenschappers van het VIB verbonden aan de Universiteit van Antwerpen hebben ontdekt dat de groeifactor progranuline een rol speelt bij het ontstaan van een veel voorkomende vorm van frontaalkwabdementie, ubiquitine positieve FKD. FKD komt na de ziekte van Alzheimer het meeste voor. Bij mensen met ubiquitine positieve FKD werd aangetoond dat er maar één kopie van het gen voor progranuline aanwezig is, waardoor er maar 50% van dit eiwit wordt gemaakt. Hoewel de resultaten bijdragen van de ontwikkeling van een nieuwe behandeling van frontaalkwabdementie, is verder onderzoek nog nodig. Uit eerder onderzoek is gebleken dat een teveel aan progranuline tot kanker kan leiden.

Bron: Persbericht Vlaamse Interuniversitair Instituut voor Biotechnologie, 17 jul. 2006

 

Genmutaties oorzaak deel erfelijke spastische paraplegie

Mutaties in het REEP1 gen dat op chromosoom 2 ligt, zijn de oorzaak van ongeveer 6 tot 7% van alle gevallen van erfelijke spastische paraplegie. Zo melden onderzoekers van de Duke University Medical Center in het augustusnummer van het tijdschrift de American Journal of Human Genetics. Deze mutaties troffen de wetenschappers wel aan bij mensen met deze aandoening, maar niet bij gezonde verwanten. Erfelijke spastische paraplegie kenmerkt zich door progressieve verzwakking en meestal verlamming van ledematen. Met de resultaten wordt een genetische test voor erfelijke spastische paraplegie ontwikkeld.

Bron: Duke University, 13 jul. 2006

Stamcel onderzoeker Woo Suk Hwang start nieuw laboratorium

Het nieuwe laboratorium zal gefinancieerd worden met privaat geld en zich bezig houden met het klonen van dieren. Vestigingsplaats is Seoel (Z-Korea) en dertig van zijn voormalige medewerkers zullen in het nieuwe laboratorium komen werken.

In juni 2006 is het proces wegens verduistering en fraude tegen voormalig professor Woo Suk Hwang begonnen. Een veroordeling kan tot 10 jaar gevangenisstraf leiden.

Bron: The New Scientist, 28 jun. 2006

Publicaties:

 

Zinnige en duurzame zorg

Onder bovenstaande titel heeft de Raad voor de Volksgezondheid en Zorg (RVZ) op 27 juni jl. een advies aan minister Hoogervorst uitgebracht over de samenstelling van het basispakket van het ziektekostenstelsel. De RVZ stelt voor de besluitvorming in twee stappen te laten verlopen. De eerste stap is te kijken naar de effectiviteit en de kosten van de behandeling en naar de ernst van de ziekte waarvoor de behandeling bedoeld is. Wanneer de kosten te hoog zijn in relatie tot de opbrengst van de behandeling, zou de behandeling niet vergoed moeten worden. De politiek dient te bepalen hoe hoog de lat gelegd moet worden. De RVZ denkt dat een grens van € 80.000,- per gewonnen levensjaar in volledige gezondheid reëel is.

Daarnaast vindt de RVZ het redelijk dat er een relatie gelegd wordt met de ernst van de ziekte. Men adviseert de burger kosten verbonden aan een erg lage ziektelast, zoals verkoudheid of kalknagels, zelf voor zijn rekening te laten nemen.
De tweede stap is de uitkomsten maatschappelijk toetsen. Dit houdt in dat bezien dient te worden of het besluit in de ogen van de maatschappij rechtvaardig is.

De RVZ wijst er wel op dat er nog veel moet gebeuren voordat deze werkwijze in het hele terrein van de gezondheidszorg in praktijk gebracht kan worden. Zo ontbreekt het op veel gebieden nog aan gegevens over de effectiviteit van de zorg. Ook is het nodig dat er richtlijnen voor onderzoek hiernaar komen, opdat de onderzoeksgegevens vergelijkbaar zijn.
Adviestekst: (1.5 MB, PDF)
Achtergrondstudie: (2091 KB, PDF)

 

Multifactoriële aandoeningen in het genomics-tijdperk

Juli jl. publiceerde de KNAW een verkenningsrapport van de kansen en mogelijkheden van onderzoek naar multifactoriële chronische ziekten, de infrastructurele voorzieningen en de overige randvoorwaarden die nodig zijn om in Nederland dergelijk onderzoek uit te kunnen voeren. In dit advies aan minister Van der Hoeven (OC&W) en aan staatssecretaris Ross-van Dorp (VWS) stelt de KNAW dat de bestaande biobanken in Nederland en Europa voldoende materiaal bevatten, maar dat het gebruik moet worden geoptimaliseerd. Het moet daarom mogelijk worden deze biobanken met elkaar en met nieuw op te zetten, hypothese gedreven biobanken te koppelen. Daartoe is standaardisatie nodig van fenotypering, van de registratie van gegevens en van de kwaliteit en wijze van opslag van het lichaamsmateriaal. Verder moet er helderheid komen over de juridische en ethische aspecten, er voldoende financiering beschikbaar komen en moet het publiek goed worden voorgelicht.

Het verkenningsrapport is opgesteld door een commissie onder voorzitterschap van hoogleraar longziekten mevrouw D.S. Postma (RUG). Het is gratis op te vragen bij Edita-KNAW, tel. 020-5510780, e-mail edita@bureau.knaw.nl, en hier te downloaden.

 

CEG rapporteert over prestatie-indicatoren in de zorg

Tijdens een minisymposiumop 23 juni jl. is aan staatssecretaris Ross-van Dorp het signalement ‘Vertrouwen in verantwoorde zorg? Effecten van en morele vragen bij het gebruik van prestatie-indicatoren’ aangeboden. Het is een gezamenlijk signalement van de Gezondheidsraad en de Raad voor de Volksgezondheid en Zorg. Uit de gegevens die er nu liggen, komt naar voren dat zorgverleners gevoelig zijn voor openbaarmaking van hun prestaties. Soms heeft dat de effecten die de overheid voor ogen heeft, maar soms ook niet. Zorgverleners kunnen ook strategisch gedrag gaan vertonen: het niet in behandeling nemen van patiënten met een hoog risico op complicaties, of het manipuleren van prestatiecijfers. Publicatie van kwaliteitscijfers maakt zorgverleners bewuster van marktwerking, maar spreekt hen niet aan op hun intrinsieke motivatie om mensen goed te helpen. Zolang het één het ander aanvult, is dat geen probleem. Het wordt anders als die externe prikkels leiden tot ondermijning van de intrinsieke motivatie van de betrokkenen. Erosie daarvan betekent een maatschappelijk verlies dat niet gemakkelijk weer ongedaan te maken valt.
De centrale boodschap uit dit signalement is dan ook dat het publieke gebruik van prestatie-indicatoren moet worden gezien als een sociaal experiment met kansen en risico’s. Het vraagt om een behoedzame en stapsgewijze aanpak, voortdurende evaluatie en gedegen effectonderzoek. Essentieel is ook de inbreng van de betrokken professionals.
Het signalement is verkrijgbaar bij het Centrum voor ethiek en gezondheid: tel. 079-3687311, info@ceg.nl. Het is ook te downloaden (546 KB, PDF).

 

Realising the potential of genomic medicine

Dr. Paul Martin en Michael Morisson (Institute for the Study of Genetics, Biorisks and Society, University of Nottingham, GB) hebben in opdracht van the Pharmacy Practice Research Trust een rapport gepubliceerd over de te verwachten ontwikkelingen op het gebied van behandelingen en geneesmiddelen. Zij waarschuwen voor de te hoge verwachtingen van het publiek ten aanzien van genetische tests, personalised medicine, gentherapiën en andere aanverwante ontwikkelingen; zij zijn eerder het gevolg van een hype dan van realistische toekomst-verwachtingen voor toepassing in de kliniek.

Het rapport concentreert zich met name op ontwikkelingen op het gebied van moleculaire diagnostiek, farmacogenetica, gen- en stamceltherapie. De financier is de Royal Pharmaceutical Society of Great Brittain. Het rapport kan gedownload worden (1.13 MB, PDF).

 

Verslag MCG themamiddag 2005 verschenen

Op 15 december 2005 vond in Amsterdam voor de vierde maal een themamiddag plaats over de Maatschappelijke Component van het Genomicsonderzoek (MCG). Ongeveer vijftig betrokkenen van universiteiten, onderzoeksinstellingen, bedrijfsleven en andere organisaties kwamen bijeen om te discussiëren over het thema wederkerigheid in het samenspel tussen genomics en maatschappij.

Tijdens de middag stonden vier onderwerpen centraal; genomics en rechtspraak, genomics en consumenten, genomics en octroorecht en genomics en onderwijs.

Het tweetalige verslag ‘De kracht schuilt in de wederkerigheid: hoe genomics en maatschappij elkaar versterken / The power of reciprocity: how genomics and society can strengthen one another’ van de hand van N. Beintem is in juli 2007 verschenen. Het is te downloaden (2.1 MB, PDF).

 

Stamcellen

Op woensdag 30 augustus verzorgde professor Christine Mummery in een boekhandel in De Bilt een voordracht over de mogelijkheden en beperkingen van het toepassen van stamcellen. Aanleiding is het recent uitkomen van een boek met de titel ‘Stamcellen’ dat zij samen met Anja van de Stolpe en Bernard Roelen schreef. Doelgroep zijn geïnteresseerde leken, artsen (in opleiding), leerlingen in de hoogste klassen van het voortgezet onderwijs, docenten, ‘policy makers’en patiëntenorganisaties. Het voorwoord is van de hand van Hans Clevers en Ronald Plasterk, beiden directeur van het Hubrecht Laboratorium Utrecht.

“Stamcellen” is deel 85 in de reeks Wetenschappelijke Bibliotheek van Natuurwetenschap en Techniek van uitgeverij Veen Magazines en te koop in de boekhandel. ISBN: 90-8571-036-7, prijs € 39,95.

 

COGEM inventariseert kernargumenten van religieuze en levensbeschouwelijke groeperingen inzake biotechnologie

Vertegenwoordigers van verschillende religieuze en levensbeschouwelijke groeperingen zijn geïnterviewd over de kernargumenten die een rol spelen bij de afwegingen die deze groepen maken met betrekking tot biotechnologische toepassingen. Deze argumenten worden vaak niet expliciet in het maatschappelijke debat geuit, maar spelen een rol als normatief aspect. Een beter inzicht in deze normatieve aspecten is van belang voor een beter begrip van het debat rond genetische modificatie. Daarnaast is een webenquête uitgevoerd om de standpunten en argumenten over biotechnologie van acht ‘life style’ groepen te inventariseren.

COGEM beschouwt dit onderzoeksrapport als een eerste oriënterende stap en is voornemens te onderzoeken of het mogelijk is om de argumenten die bij oordeelsvorming over genetische modificatie spelen te verbreden door meer religieuze en levensbeschouwelijke groeperingen te betrekken, en deze anderzijds verder te onderbouwen door literatuuronderzoek. Aan de hand van deze resultaten zal nagegaan worden of er een ordening van de argumenten mogelijk is naar de mate waarin de genetische modificatie restricties worden opgelegd. Daarnaast zal onderzocht worden of het mogelijk is om de mate waarin argumenten gedeeld worden door delen van de bevolking in kaart te brengen en verschuivingen hierin te monitoren.

 “Moet alles kunnen wat technisch mogelijk is” is te downloaden (1.7 MB, PDF).

De aanbiedingsbrief 'Levensbeschouwing en biotechnologie' aan staatssecretaris Van Geel van VROM, met daarin het samenvatting van de conclusies, is ook te downloaden (41 KB, PDF).

 

 

 

Redactie: documentatie Erfocentrum

(p.bloem@erfocentrum.nl)

 

Kosten: € 50,00 per jaar

 

 

Aanmelden voor de Erfocentrum Nieuwsservice kan door een e-mail te sturen naar t.dingelhoff@erfocentrum.nl onder vermelding van naam, e-mailadres, organisatie, functie en postadres.

 

De volgende nieuwsservice verschijnt op 4 oktober 2006.

 

© Stichting ERFO-centrum

 

Het Erfocentrum is bedoeld voor iedereen die vragen heeft of informatie zoekt over erfelijkheid, gezondheid en samenleving.

 

Het Erfocentrum is een initiatief van de Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties (VSOP)