Actualiteiten rond erfelijkheid en genetica

 

Erfocentrum vierwekelijkse Nieuwsservice (37)

9 maart 2006

 

Nieuws

 

Afwezigheid van kopieën van gen kan leiden tot nierfalen bij SLE

Patiënten met systemische lupus erythematodes (SLE) met minder kopieën van het FCGR3-B gen, hebben meer kans op nierfalen dan SLE-patiënten die meer kopieën van dit gen hebben. Zo blijkt uit onderzoek van het MRC Clinical Sciences Centre en Imperial College (Londen). SLE is een auto-immuun ziekte, die gekenmerkt wordt door ontstekingen in de huid, gewrichten en nieren. Bij een ratmodel voor SLE vonden de onderzoekers dat afwezigheid van het FCGR3-RS gen, dat vergelijkbaar is met het FCGR-B gen bij mensen, tot nierfalen leidt. De menselijke variant van het Fcgr3-rs gen is het FCGR3-B gen. De resultaten suggereren dat verhoging van de expressie van het FCGR3-B gen kan helpen om de ernst van nierfalen bij mensen met SLE te verkleinen.

Bron: Medical News Today, 6 mrt. 2006

 

 Toelating weesgeneesmiddelen tot Europese markt blijft achter bij vraag

Tussen augustus 2000 en december 2004 heeft de EMEA Committee on Orphan Medical Products 255 weesgeneesmiddelen ter beoordeeling voorgelegd gekregen en er 18 toegelaten op basis van de geldende criteria. Tien van de 18 werden toegelaten hoewel het dossier niet compleet was en aanvullende studies vereist werden. Gedurende dezelfde periode werden van de 193 aanvragen bij EMEA voor niet-weesgeneesmiddelen er 153 goedgekeurd.

 

In totaal zijn er 5000 zeldzame aandoeningen die op een behandeling wachten. Het gebrek aan betrouwbare evaluatie-methoden om binnen de beperkte groep van patiënten de werkzaamheid van de middelen aan te tonen zou er de oorzaak van zijn dat de beoordelingsdossiers niet aan de gestelde eisen voldoen.

 

Recent wees EMEA de aanvraag tot toelating van het weesgeneesmiddel ATryn voor de behandeling van een zeldzame erfelijke stollingstoornis (anti-thrombine tekort), onder andere af omdat het middel bij te weinig patiënten getest is. De test is uitgevoerd bij 5 patiënten in plaats van de vereiste 12.  ATryn wordt gewonnen uit melk van genetisch aangepaste geiten. Volledige motivatie-tekst van het EMEA-besluit.

Bron: EurekAlert, 6 mrt. 2006

 

Aangepaste beenmerg-stamcellen zoeken hersentumor op en activeren immuunsysteem

Wetenschappers uit Los Angeles, Californië, isoleerden neurale voorlopercellen uit het beenmerg. Deze cellen bleken hersentumorcellen op te zoeken net als neurale voorlopercellen afkomstig uit de hersenen. In onderzoek met muizen pasten de wetenschappers de nieuw gevonden stamcellen zo aan dat ze het pas ontdekte IL-23 aanmaakten in de buurt van de hersentumor. Dit activeerde het immuunsysteem zo, dat 60 procent van de behandelde muizen 120 dagen tumorvrij overleefden. Bij de controle groep die alleen ILl-23 kreeg was dit 20 procent en bij de onbehandelde groep overleefde geen enkele muis. Uiteraard heeft de onderzoeksgroep een aanvraag voor klinisch onderzoek op mensen gedaan. Over dit muizenonderzoek is gepubliceerd in Cancer Research van 1 maart jl.

Bron: Medical News Today, 5 mrt. 2006

 

L'ORÉAL-UNESCO For Women in Science prijs 2006 uitgereikt

De Women in Science prijzen, waaraan een bedrag van 100.000 dollar is verbonden, zijn toegekend aan vijf vrouwelijke topwetenschappers. Onder hen professor Habiba Bouhamed Chaabouni van de Universiteit van Tunis; zij krijgt de prijs vanwege haar bijdragen aan het onderzoek naar en de preventie van erfelijke aandoeningen. Ook professor Christine Van Broeckhoven, onder meer verbonden aan de Universiteit van Antwerpen en het VIB,  ontving een prijs voor haar onderzoek naar de moleculaire genetica van neurologische aandoeningen. De andere laureaten zijn professor Pamela Bjorkman (VS), professor Esther Orozco (Mexico) en professor Jennifer Graves (Australia). Meer informatie over de prijs: www.forwomeninscience.com

Bron: Eurekalert, 2 mrt. 2006

 

Universele richtlijnen voor stamcelonderzoek opgesteld

Een Hinxton groep van 60 wetenschappers, artsen, filosofen, juristen en editors van wetenschappelijke tijdschriften, heeft een aantal universele richtlijnen opgesteld voor het uitvoeren van stamcelonderzoek.  De groep hoopt dat de richtlijnen als uitgangspunt zullen dienen voor landen die wetgeving op dit gebied aan het ontwikkelen zijn. De belangrijkste richtlijnen zijn de volgende:

-  Beleidsmakers mogen geen beperkingen opleggen voor stamcelonderzoek, behalve als ze hiervoor weloverwogen redenen kunnen aanleveren.

- Wetenschappers die stamcelonderzoek in het buitenland doen, omdat dit in het thuisland niet is toegestaan, mogen hiervoor niet vervolgd worden.

-  Als stamcelonderzoek wordt gedaan, mogen de risico’s niet groter zijn dan het te verwachten voordeel.

-  Editors van wetenschappelijke tijdschriften moeten er op toe zien dat  stamcelonderzoek wordt gedaan op grond van duidelijke, wetenschappelijke regels.

De richtlijnen zijn te downloaden.

Bron: The Washington Post, 2 mrt. 2006.

 

Activatie beenmergcellen helpt herstel na hartinfarct niet

Er worden wereldwijd drie methoden onderzocht: om stamcellen in de buurt van een hartinfarct te krijgen; (1) het inspuiten van beenmergstamcellen direct in de hartspier of (2) in de bloedbaan in de buurt van de hartspier. Een derde methode is het activeren van beenmergstamcellen met medicijnen, waardoor ze naar de bloedbaan verhuizen. Deze laatste methode lijkt geen effect op het herstel van de hartspier te hebben. Het gaat om de eerste resultaten van een goed gecontroleerde studie naar het effect van beenmerg stamcellen op het herstel van de hartspier. Een studie naar het inspuiten van beenmergstamcellen in de bloedbaan rondom de hartspier vindt plaats in Nederland. Dat de verwachtingen hooggespannen zijn blijkt uit de quote van de eerste auteur Robert Kloner: ‘I, for one, am not ready to give up on this technology'. Hij zegt nog zeker vijf jaar nodig te hebben om alles definitief uit te zoeken.

Bron: MedPage Today, 28 febr. 2006

 

Nederlandse UMC’s gaan voor samenwerking biobanken

Nederlandse biobanken staan bekend om hun volledigheid en de toegankelijkheid voor wetenschappers. Door samen te werken kunnen de Nederlandse UMC’s bovendien vaak een beeld geven van alle patiënten in Nederland die een bepaalde ziekte of aandoening hebben. Bij het ministerie van OCW is door de UMC’s 41 miljoen euro subsidie gevraagd voor het realiseren van een wetenschappelijke infrastructuur zoals aansluiting op Surfnet-6, een veiliger alternatief internet op de supercomputer in de Amsterdamse Watergraafsmeer, die ook gegevens kan opslaan.

Bron: VUMC, 27 febr. 2006

 

Inzicht in gevolgen van translocatie t(11;22) voor het nageslacht

Onderzoekers van The Children’s Hospital of Philadelphia en de University of Pennsylvania (VS) hebben ontdekt dat translocatie t(11;22) ontstaat door instabiele stukken op het DNA, zogenaamde palindromen, van chromosoom 11 en 22. Deze translocatie kan bij het nageslacht leiden tot supernumerary der(22) t(11;22) (het  Emanuel syndroom) dat zich onder andere kenmerkt door een verstandelijke beperking, een hartafwijking en schisis. Uit de studie blijkt dat mannen die een lang palindroom op chromosoom 11 hebben op de plek waar translocatie t(11;22) kan ontstaan, in ongeveer 1 op de 100.000 spermacellen deze translocatie doorgeven. Bij mannen met een korter palindroom, kwam deze translocatie minder voor in de spermacellen. Ook op chromosoom 22 zijn plekken bekend met palindromen. Palindromen kunnen overgaan in nog minder stabiele vormen van DNA, zogenaamde hairpins en cruciforms. Deze kunnen leiden tot breuken en het ontstaan van de genoemde translocatie.

Bron: Medical News Today, 21 febr. 2006.

 

Genetic Association Information Network (GIAN) gelanceerd

Oprichter van GIAN is de Foundation for the National Institutes of Health, Inc (FNIH), een samenwerkingsverband van de Amerikaanse National Institutes of Health (NIH) and Pfizer Global Research & Development. Doel van dit netwerk is het onderzoek te versnellen naar de genetische component van veel voorkomende aandoeningen. GIAN gaat zich actief inzetten door fondsen en wetenschappers met elkaar in contact te brengen. Academische centra, bedrijfsleven, belangengroepen van patiënten en private fondsen worden uitgenodigd deel te nemen. De genotype-informatie van de projecten zal beperkt openbaar toegankelijk zijn; na toestemming van GAIN zijn voor onderzoekers alle fenotype-genotype gegevens beschikbaar.

Bron: Website GIAN, 8 febr. 2006.

 

Genen in het nieuws

De afgelopen tijd zijn er regelmatig berichten verschenen waarin een relatie gelegd werd tussen bepaalde genen en verschillende ziekten en aandoeningen. Wij noemen de meest opvallende:

 

- Tweelingonderzoek wijst erop dat genetische factoren voor 56% het risico op anorexia nervosa bepalen. Voor het onderzoek onder meer dan 31.000 eeneiige en twee-eiige tweelingen is gebruik gemaakt van het Zweedse tweelingregister. De resultaten zijn gepubliceerd in Archives of General Psychiatry van maart.

Bron: Reuters Health, 6 mrt 2006

 

- In dezelfde aflevering van Archives of General Psychiatry melden onderzoekers van de University of Southern California  dat late-onset  ziekte van Alzheimer voor minstens 60% erfelijk is. Genetische factoren zijn ook van invloed op het moment dat de aandoening zich openbaart. Ook voor dit onderzoek is gebruik gemaakt van het Zweedse tweelingregister.

Bron: Medical News Today, 11 febr. 2006

 

- Mutaties in twee genen (factor H en factor B) zijn in combinatie bepalend voor bijna driekwart van de gevallen van leeftijdsgebonden maculadegeneratie, zo blijkt uit vervolg-onderzoek van de Columbia University Medical Center in New York.

Bron: EurekAlert, 6 mrt. 2006

 

- Een Australische studie bevestigt de relatie tussen een veel voorkomende mutatie in het gen 5-HHT en de gevoeligheid voor depressie na stressvolle gebeurtenissen. Mensen met twee ‘korte’ versies van een bepaald gen lopen een groter risico op depressie dan mensen met 2 ‘lange’ versies die in gelijke omstandigheden verkeerden. Het betrokken gen heeft invloed op het serotonine-niveau in de hersenen. De resultaten van het onderzoek zijn gepubliceerd in het British Journal of Psychiatry van maart.

Bron: EurekAlert. 1 mrt. 2006

 

- Een aantal mutaties in het gen PKP2 lijken verantwoordelijk voor Aritmogene Rechter Ventrikel Dysplasie (ARVD). ARVD is een van de oorzaken van plotselinge hartdood bij jonge sporters.  Binnenkort hopen de onderzoekers van de de Johns Hopkins University een bloedtest te ontwikkelen.

Bron: Medline, 24 febr. 2006.

 

- Uit internationaal onderzoek blijkt dat het gen SRY dat in het embryo het geslacht bepaald, ook actief is in de substantia nigra, het gedeelte van de hersenen dat aangetast wordt bij ziekte van Parkinson. Mogelijk is dit een verklaring voor het gegeven dat mannen 50% meer kans lopen dan vrouwen op ziekte van Parkinson. De onderzoeksresultaten zijn gepubliceerd in Current Biology van 21 februari.

Bron: EurekAlert, 21 febr. 2006

 

Publicaties

 

Rathenau Instituut publiceert boek over genetica en de toekomst van topsport Gentechnologie belooft gouden bergen voor de topsport: sporttalent wordt nog beter geselecteerd, ernstig sportletsel wordt voorkomen of behandeld en ongekende topprestaties lijken mogelijk. In ‘ Beter dan goed: over genetica en de toekomst van topsport’ geven sporters, coaches, genetici, bewegingswetenschappers, psychologen, artsen, ethici, beleidsmakers, anti-dopingdeskundigen de sportkoepel NOC*NSF hun visie op het onderwerp.  De bijdragen zijn geordend rond de onderwerpen preventie, selectie, therapie en prestatiebevordering.

Ivo van Hilvoorde en Bernike Pasveer zijn verantwoordelijk voor de redactie van ”Beter dan Goed”. Uitgever is Veen Magazines BV in opdracht van het Rathenau Instituut. Het boek is alleen verkrijgbaar in de boekhandel. ISBN: 90-8571-0227 de kosten bedragen € 19.95

 

 Gezondheidsraad publiceert advies over ‘behandelbaarheid’

Volgens de Gezondheidsraad is het voldoende duidelijk hoe het criterium ‘behandelbaarheid’ in de context van wetgeving op het gebied van bevolkingsonderzoek en medische keuringen moet worden uitgelegd. Wel is de vraag of de bescherming van burgers die daarmee wordt beoogd niet te veel van dat ene criterium afhankelijk is gemaakt.  Bij bevolkingsonderzoek of een medische keuring kan een gezondheidsprobleem naar voren komen waarvoor (nog) geen behandeling is. De kennis daarover is dan vooral belastend en kan maatschappelijke gevolgen hebben, bijvoorbeeld bij het aanvragen van een verzekering.  Om mensen te beschermen gelden dan ook speciale voorwaarden die vastgelegd zijn in de Wet op het bevolkingsonderzoek (WBO). En in de Wet op de medische keuringen (WMK) is vastgelegd dat verzekeraars mensen niet op onbehandelbare aandoeningen mogen laten testen. Ook mogen ze niet zomaar vragen naar het vóórkomen van zulke ziekten in de familie. Of een aandoening wel of niet behandelbaar is, is dus een belangrijk criterium bij de bescherming die de overheid heeft willen bieden aan deelnemers aan bevolkingsonderzoek of medische keuring ondergaan.

De Gezondheidsraad ziet geen aanleiding voor nadere operationalisering van het criterium, maar heeft nog wel een aantal slotopmerkingen:

 - Te overwegen valt na te gaan in hoeverre binnen de WMK aanvullende vormen van bescherming kunnen worden geconstrueerd. In eerste instantie zou kunnen worden onderzocht of die aanvullende bescherming tot stand kan komen via afspraken tussen de bij de ‘geconditioneerde zelfregulering’ betrokken partijen, waaronder het Verbond van Verzekeraars en het Breed Platform Verzekerden & Werk.

- Waar nodig valt wellicht ook over de afbakening van meldplicht en zwijgrecht (in artikel 5 van de WMK) via afspraken tussen genoemde partijen duidelijkheid te scheppen. In de recente evaluatie van het Protocol Verzekeringskeuringen is opgemerkt dat met name in de sfeer van transparantie, voorlichting en communicatie nog veel te winnen valt.

- Bij de aanstaande evaluatie van de WMK is een nadere beoordeling gewenst van de centrale rol van het behandelbaarheidscriterium bij de realisering van de beschermingsdoelstelling van de wet.

Het advies is 17 januari aan de staatssecretaris overhandigd; op 1 maart jl. heeft zij de Tweede Kamer per brief een reactie op het advies toegezegd. De samenvatting en het gehele advies (PDF, 777Kb) zijn te downloaden.

 

 

 

 

 

 

Redactie: documentatie Erfocentrum

(p.bloem@erfocentrum.nl)

 

Kosten: € 50,00 per jaar

 

 

Aanmelden voor de Erfocentrum Nieuwsservice kan door een e-mail te sturen naar t.dingelhoff@erfocentrum.nl onder vermelding van naam, e-mailadres, organisatie, functie en postadres.

 

De volgende nieuwsservice verschijnt op 5 april 2006.

 

© Stichting ERFO-centrum

 

Het Erfocentrum is bedoeld voor iedereen die vragen heeft of informatie zoekt over erfelijkheid, gezondheid en samenleving.

 

Het Erfocentrum is een initiatief van de  Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties (VSOP)