Actualiteiten rond erfelijkheid en genetica

 

Erfocentrum vierwekelijkse Nieuwsservice (28)

14 april 2005

 

 

Nieuws:

 

Gene Therapy Advisory Committee (GB) meldt 11 klinische trails

Zeventig procent van de trails waarvoor in 2004 toestemming werd verleend, hebben betrekking op kanker, maar daarnaast is er ook toestemming geven voor trials met therapie voor leukemie, hartaandoeningen en HIV-infectie. In het jaarverslag spreekt men de verwachting uit dat er in 2005-2006 ook trails voor Duchenne dystrofie, Cystic Fibrosis en een vorm van blindheid bij kinderen gestart kunnen worden. De Britse overheid hecht aan een vooruitstrevende positie voor het Britse gentherapeutische onderzoek.

Bron: Staffnurse.com, 4 apr. 2005

 

Groot-Brittannië: leden Human Tissue Authority (HTA) benoemd

De HTA is per 1 april jl. opgericht om de invoering van de Human Tissue Act op 12 april 2006 voor te bereiden en zal regulerend optreden op het gebied van o.a. anatomisch onderzoek en autopsies, transplantaties en de opslag van lichaamsmateriaal voor onderwijs, training en wetenschappelijk onderzoek. In dit kader gaat de HTA ook 'Codes of Practice' ontwikkelen. In 2008 zal de HTA samen met de Human Fertilisation and Embryology Authority opgaan in een nieuwe organisatie.

Bron: Persbericht Department of Health, 1 april 2005

 

HGC en NSC concluderen: 'alle pasgeborenen genetisch screenen niet mogelijk'

In een gezamenlijk rapport stellen de Britse Human Genetics Commission en de National Screening Committee dat het bepalen van de genetische variaties die mogelijk gezondheidsgevolgen hebben bij elke pasgeborene (nog) te duur is. Daarnaast stelt men dat er eerst onderzoek gedaan moet worden naar de sociale, legale en ethische gevolgen van deze screening. Het rapport 'Profiling the Newborn: a prospective gene technology?' is te downloaden.

Bron: Human Genetics Commission, 30 mrt. 2005

 

Vooronderzoek voor klinische trial voor erfelijke amytrofische lateraal sclerose

Onderzoekers van de Emory University (VS) willen een studie opzetten die kan bijdragen aan de ontwikkeling van klinische trials voor mensen die at risk zijn voor erfelijke amytrofische lateraal sclerose (ALS). ALS is in 10% van de gevallen erfelijk. De onderzoekers vermoeden dat mensen met een mutatie in het SOD1-gen een verhoogde kans hebben om ALS te krijgen. In het eerste gedeelte van de studie willen de onderzoekers mensen identificeren die twee of meer familieleden met ALS hebben én drager zijn van deze mutatie. In het tweede gedeelte van de studie zullen mensen die at risk zijn een behandeling krijgen om de symptomen van amytrofische lateraal sclerose uit te stellen.

Bron: Emory University, 30 mrt. 2005

 

Spierspecifieke gentherapie werkt mogelijk bij ziekte van Pompe

Onderzoekers van het Duke University Medical Center (VS) concluderen op grond van onderzoek met muizen dat gentherapie speciaal gericht op de spieren de symptomen van Ziekte van Pompe mogelijk kan verminderen.Verder onderzoek moet uitwijzen of deze vorm van gentherapie daadwerkelijk werkt bij mensen en mogelijk ook toegepast kan worden bij andere vormen van spierdystrofie.

Bron: Duke University Medical Center, 28 mrt. 2005

 

Overeenkomst gesloten voor de ontwikkeling van biomaterialen

Onder de naam Bioterials starten de Universiteit Maastricht, het Academisch Ziekenhuis Maastricht en DSM op het terrein van biomaterialen een drietal onderzoeksprojecten:

-          het eerste project richt zich op de ontwikkeling van een implantaat dat wordt opgeladen met een geneesmiddel voor de behandeling van hartaandoeningen.

-          het tweede project draait om de gecontroleerde afgifte van een middel dat, plaatselijk, de vorming van nieuwe bloedvaten en -vaatjes stimuleert. Het is de bedoeling om na te gaan of de doorbloeding van de ledematen hierdoor verbeterd kan worden.

-          het derde onderzoek richt zich op nieuwe materialen die, bij contact met bloed, geen aanleiding geven tot stolling. Er is grote behoefte aan een dergelijk materiaal, vooral wanneer het bloed langdurig in contact is met een vreemd materiaal.

De totale geraamde projectkosten bedragen 2,5 miljoen euro verspreid over vier jaar.

Bron: Persbericht DSM, 24 mrt. 2005

 

Nieuw inzicht in DiGeorge syndroom

Onderzoek van Europese onderzoekers verschaft nieuw inzicht in de pathogenese van DiGeorge syndroom. Mensen met dit syndroom missen een klein gedeelte van chromosoom 22. Volgens de onderzoekers leidt de afwezigheid van het CrkL-eiwit (dat normaal op chromosoom 22 ligt) bij muizen tot een verstoring van de activiteit van groeifactor TGF. Hierdoor ontstaan symptomen van dit syndroom zoals aandoeningen aan het hoofd, gezicht, hart, de thymus en bijschildklieren. De resultaten leiden mogelijk tot een behandeling van DiGeorge syndroom.

Bron: Cold Spring Harbor Laboratory, 15 mrt. 2005

 

Gen gevonden voor harlequin ichthyosis

Engelse onderzoekers van Barts en de University of London hebben de genetische oorzaak van harlequin ichthyosis gevonden. Dit is een zeldzame, levensbedreigende aandoening waarbij er op de huid harde schubben gevormd worden. Met behulp van een techniek die gebruik maakt van single nucleotide polymorphisms, werd bij elf van twaalf kinderen met harlequin ichthyosis een mutatie gevonden in het ABCA12 gen. Dit gen zou volgens de onderzoekers betrokken zijn bij het ontstaan van de huidaandoening. De resultaten dragen bij aan de ontwikkeling van een prenatale test voor harlequin ichthyosis.

Bron: Medical News Today, 11 mrt. 2005

 

Onderzoekers vinden gen voor leeftijdsgebonden macula degeneratie

Een variatie in het gen voor Complement Factor H houdt verband met 43% van de gevallen van leeftijdsgebonden macula degeneratie (MD). Zo concluderen onderzoekers van de Vanderbilt University Medical Center en Duke University Medical Center (VS). Voor de studie werden drie groepen mensen gebruikt. De eerste groep bestond uit 182 families met mensen die wel en geen MD hadden. De tweede groep bestond uit 495 mensen met MD. De derde groep bestond uit mensen zonder deze aandoening. De resultaten van dit onderzoek bieden inzicht in de ontstaanswijze van MD en dragen bij aan de ontwikkeling van een medicijn.

Bron: Vanderbilt University Medical Center, 11 mrt. 2005

 

Publicaties:

 

Inaugurele rede Margo Trappenburg

Met het uitspreken van de rede 'Gezondheidszorg en democratie' aanvaardde mevrouw Trappenburg op 21 januari 2005 het ambt van bijzonder hoogleraar Patiëntenperspectief vanwege de Stichting Fonds PGO.  In de rede wordt een antwoord gezocht op de volgende vragen: Heeft op het beleidsterrein volksgezondheid ontkokering plaatsgevonden?  Hebben politici de deelbelangen in deze beleidssector weten te overmeesteren en zo ja, wie profiteren daar dan van, of zullen daar in de toekomst van profiteren? De burger? De burger in zijn hoedanigheid van patiënt? De georganiseerde patiëntenbeweging? De burger in zijn hoedanigheid van premie- en belastingbetaler? Of is het eventuele verhaal van de ontkokering van de volksgezondheid een verhaal zonder happy end?

De leerstoel is gevestigd bij het ErasmusMC in Rotterdam, de oratie is uitgegeven door de Erasmus Universiteit Rotterdam. ISBN: 90-77906-01-0

 

RGO-advies 'Beperking en mogelijkheden: onderzoek bij mensen met een verstandelijke beperking'

Op verzoek van de staatssecretaris van VWS heeft de Raad voor Gezondheidsonderzoek (RGO) onderzoek gedaan naar de stand van zaken van het medisch en gedragswetenschappelijk onderzoek bij mensen met een verstandelijke beperking en de wijze waarop samenhang van onderzoek kan worden bevorderd.

De RGO doet concluderend de volgende aanbevelingen:

+ Bij de signalering van onderzoeksvragen is een belangrijke rol weggelegd voor ouder- en cliëntenverenigingen. Hiervoor adviseert de Raad bij ZonMW een Stuurgroep in te stellen onder leiding van een onafhankelijk voorzitter.

+ Het onderzoek moet meer worden afgestemd op en geconcentreerd in het thema 'Levensloop en levensfasen'.

+ Het is nodig dat er een werkgroep ingesteld wordt die een systematische gegevensverzameling gaat opzetten om langdurig vervolgonderzoek mogelijk te maken.

+ Er moet minstens één permanente leerstoel komen die volledig is toegeschreven op de medische zorg van mensen met een verstandelijke beperking.

+ Bij ZonMW moet een fonds ingesteld worden dat 3 promovendi per jaar in staat stelt onderzoek te doen passend in het thema 'Levensloop en levensfasen'

Het Advies is te downloaden.

 

Klinische genetica en erfelijke verstandelijke handicaps: quo vadit?

Per 1 juli 2004 werd dr. B.C.J. Hamel benoemd tot bijzonder hoogleraar Klinische Genetica, in het bijzonder van erfelijke verstandelijke handicaps vanwege de Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties (VSOP) aan het UMC St. Radboud. Op 3 februari jl. sprak hij zijn inaugurele rede uit. Met als rode draad het verhaal van mevrouw A. en haar familie wordt een overzicht gegeven van de stand van zaken sinds 1984. In de familie A. komt een vorm van geslachtsgebonden erfelijke mentale retardatie voor.

ISBN: 90-9019192-5

 

Van patiënt tot partner

In samenwerking met de NPCF en met financiële steun van GlaxoSmithKline heeft Nyfer onderzoek gedaan naar de trends in de ontwikkeling van chronische ziekten in Nederland, de gevolgen daarvan voor de vraag naar zorg, de bredere maatschappelijk effecten en de eisen die deze ontwikkelingen aan de inrichting van de zorg stellen. Ook de positie van de patiënt in de zorg en de vraag hoe de nieuwe Zorgverzekeringswet kan bijdrage aan een effectieve, toegankelijke en betaalbare zorg komen aan de orde. Concluderend wordt o.a. gesteld dat de groei van chronische ziekten een economische bedreiging is, dat de patiënt meer dan nu het geval is een rol moet spelen in de beheersing van de eigen ziekte en dat door financiële prikkels de eigen verantwoordelijkheid van de chronisch zieke bevorderd moet worden.

'Van patiënt tot partner' is geschreven door L. Berenschot en L.van der Geest en o.a. te bestellen via www.nyfer.nl.

ISBN: 90-76443-00-9

 

Eindrapport project 'Morele contra-indicaties voor ouderschap?  Empirische en normatieve vragen over de selectie van 'wens'ouders voor voortplantingstechnologieën'

In het kader van het programma Ethiek en Beleid bij NWO is psychologisch, ethisch en juridisch onderzoek gedaan naar de selectie van hulpvragers voor een IVF-behandeling.

Recent verscheen het eindrapport waarin de volgende conclusies en aanbevelingen gedaan worden:

- Artsen betrokken bij medische hulp bij voortplanting zoals een IVF-behandeling zijn medeverantwoordelijk voor het welzijn van het toekomstige kind. Medische hulp bij voortplanting is aanvaardbaar als er voor het toekomstige kind een redelijke kans is op een redelijke levenskwaliteit (redelijke welzijn standaard)

-Deze redelijke welzijn standaard dient door de beroepsgroep te worden uitgewerkt in een protocol zodat artsen meer houvast hebben bij de beoordeling van het belang van het kind (voorbeeld Code of Practice van de HFEA).

- De rol van de huisarts dient duidelijk te zijn omschreven.

 - Moeilijke casuïstiek dient te worden voorgelegd aan een adviescommissie bestaande uit deskundigen met een medische, ethische, juridische en psychologische expertise.

- In de artsopleiding moet aandacht besteed worden aan moeilijke casuïstiek

- Er dient nader empirisch onderzoek gedaan te worden naar de gevolgen voor kinderen die opgroeien bij bepaalde categorieën hulpvragers om te beoordelen of redelijk welzijn in het geding is.

- Adequate counseling moet beschikbaar zijn.

- Individuele artsen mogen zich beroepen op gewetensbezwaar, maar niet als het gaat om discriminatie.

- Uitsluiting van alleenstaande en lesbische hulpvragers als categorie op basis van het belang van het kind is onrechtmatig en vanuit ethisch opzicht niet te rechtvaardigen.

- Uitsluiting van hulpvragers op grond van het feit dat er genetisch materiaal van een derde persoon nodig is, kan worden aanvaard zolang de toegankelijkheid van de zorg wordt gegarandeerd.

'Morele contra-indicaties voor ouderschap? Een psychologisch, ethisch en juridisch onderzoek naar de selectie van hulpvragers voor een IVF-behandeling' is geschreven door dr. L.L.E. Bolt, mr.dr. M.A.J.M. Buijsen en dr. J.A.M. Hunfeld. Uitgevers zijn  NWO en Damon.

 

 

 

Redactie: documentatie Erfocentrum

(p.bloem@erfocentrum.nl)

 

Kosten: € 50,00 per jaar

 

 

Aanmelden voor de Erfocentrum Nieuwsservice kan door een e-mail te sturen naar t.dingelhoff@erfocentrum.nl onder vermelding van naam, e-mailadres, organisatie, functie en postadres.

 

De volgende nieuwsservice verschijnt op 11 mei 2005.

 

© Stichting ERFO-centrum

 

Het Erfocentrum is bedoeld voor iedereen die vragen heeft of informatie zoekt over erfelijkheid, gezondheid en samenleving.

 

Het Erfocentrum is een initiatief van de  Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties (VSOP)